本报记者 朱晓娟

   近年来，为了深化医改，促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创制和申报审评，满足儿科临床用药需求，国家出台了一系列针对儿童药的扶持政策和保障措施。那么，如何让这些政策和措施落地、以进一步满足儿童用药需求呢？7月4~5日，来自河南省相关医疗机构的药学专家表示，在目前情况下，开发儿童仿制药可以提升儿童用药种类量的积累，也有助于通过创新发展以提升整个行业的研发生产实力。

   “目前，很多药品说明书的更新相对滞后，而儿童患者的病情每天都在发生。由于儿童用药短缺造成儿科临床超说明书用药的问题相当普遍，而这是无奈的选择。”郑州大学第三附属医院药学部主任药师任艳丽坦言，这对于医疗机构和医务人员来说，他们在承受风险和压力的同时，还要想方设法救治儿童患者。
    据郑州市儿童医院药学部主任陈海燕介绍，两年前，郑州市儿童医院就在内部开展了儿童用药现状的调查。他们在临床必需的前提下，经过多方考证，探索地开展了相关药品的超说明书使用工作。同时，应上级要求，该院通过河南省医药采购平台进行短缺药品的信息反馈，有利于政府部门及时掌握短缺儿童用药的生产和使用动态，积极协调解决儿童用药的突出问题和困难，提高生产供应保障能力。
    另外，为了保障临床儿童用药，郑州大学第三附属医院充分发挥医院药事管理与药物治疗学委员会（以下简称药事委员会）的职能，探索超说明书用药管理模式，采取经过药事委员会委员讨论后，确认在临床必需而没有可以替代的药物时，允许超说明书用药。据任艳丽介绍，针对临床必需而且儿童药物品种缺乏的情况，他们主要采取以下措施：鼓励医生及时上报其专业领域的、有权威的超说明书用药相关资料，包括药物在实践中新的适应证和应用范围，然后由药学部初步筛选后汇总；筛选用循证医学证据等级较高的备选药品，由药学部上报至药事委员会定期讨论，通过后再由医务部通知相关临床科室，授权临床一线医生按照超说明书用药的方案救治患者，并要求临床对于超说明书用药仔细观察，及时反馈、上报儿童用药过程中的药物不良反应，完善临床一线药物应用信息；加强与药品生产企业、药品供应企业的联络，针对循证医学证据等级较高的超说明书用药，督促生产企业及时修改完善药品说明书，增加新的药品适应证和用法、用量。

儿童仿制药有空间

   2013年，国家食品药品监督管理总局出台的《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》，对儿童仿制药的研发提出鼓励政策，鼓励生产企业积极研发仿制药的儿童专用规格和剂型；确定仿制药优先审评领域，对儿童用药优先审评。
    据任艳丽介绍，郑州大学第三附属医院作为河南省儿科重点学科医院，在儿科用药品种中，每100种配备药品中进口和合资药品与国产药品的比例是35:65。不可否认，由于现行的药品管理政策等原因，进口或合资药品质量和效价（指某一物质引起生物反应的功效单位）确实高于国产药品，而且在儿童危急重症的抢救和治疗中发挥着重要作用。
     “目前，郑州市儿童医院配备进口药品的大致比例在10.97%左右。这是由于进口药品不但费用高昂，而且有些药品还缺乏相应的数据支持。”陈海燕称，现阶段要想弥补儿童用药的不足，除了引进更多的国外儿童专科用药外，还应加强儿童仿制药的研发生产。
    其实，在确保儿童仿制药质量方面，国务院办公厅曾出台文件，要求国内药品生产企业在一定的期限内完成仿制药与原研药质量和疗效的一致性评价，逾期未完成的将不予再注册。“如果这一目标能够实现，国产儿童用药的质量和效价将明显提高。”任艳丽表示。
    陈海燕认为，要想寻求儿童仿制药更大的发展空间，业内应改变对仿制药的一些认识。例如传统观念认为原研药的疗效和安全性是仿制药不可替代的，尤其是在治疗危重患者和危急疾病时更是如此。但是依据文献报道，仿制药的发展是在稳步提升，尤其是国外到期的专利药，有2/3的药品在我国能够自主生产。可见，我国制药企业的仿制能力与国外企业相比，差距并不是很大。

通过创新发展破冰

   目前，我国约有儿童2.2亿人，儿童用药市场庞大。然而，儿童临床试验难开展等问题造成我国儿童专科用药发展缓慢。业内人士认为，在国内儿童药品适宜剂型缺乏的环境下，鼓励适宜剂型的开发，针对国内没有的优质原研药、特效药进行仿制，有利于保障儿童用药的可获得性。
    陈海燕称，其实，儿童仿制药是国内很多大型企业容易忽视的一个领域。目前国家已经意识到这个问题，并出台相关文件征求医疗行业的意见，定期收集儿童用药的短缺信息，然后从需求入手重视儿童用药的研发生产；再加上国家全面两孩政策的实施和我国巨大的人口基数等有利条件，必将会对儿童仿制药的研发产生起到积极的推动作用。
    “在此情况下，儿童药品的研发生产实力仍然需要通过创新发展来提升！”任艳丽坦言，对于药品生产企业而言就要加强技术的积累并增加科研力量的投入；长远的发展则需要提高相关产业的升级。