8月12日,基石药业(香港联交所代码:2616)宣布,公司将在2021年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会上公布同类首创药物艾伏尼布中国注册桥接研究CS3010-101的临床数据。

•研究领域:恶性血液肿瘤

•日期:2021年9月20日 19:30-19:40 (北京时间)

•报告形式:优选口头报告(Proffered Paper Presentation)

•题目:一项针对艾伏尼布在携带易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的中国复发/难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者的桥接研究结果

•报告编号:825O

•主要研究者:中国医学科学院血液病医院 王建祥 教授

•报告人:中国医学科学院血液病医院 孙明媛 医生

据了解,CS3010-101中国桥接研究是一项正在中国进行的I期、多中心、单臂研究。该研究旨在评估艾伏尼布口服治疗携带易感IDH1突变的成人R/R AML患者的药代动力学(PK)特征、药效动力学(PD)特征、安全性和临床疗效,并作为全球关键性研究AG120-C-001的桥接研究,提供中国R/R AML患者数据。今年7月,艾伏尼布在中国的注册桥接研究CS3010-101达到预期终点,在携带易感IDH1突变的中国R/R AML患者中,艾伏尼布显示了明确的疗效和可控的安全性,且与全球研究人群中的疗效和安全性数据基本一致。

目前,中国国家药品监督管理局已受理艾伏尼布的新药上市申请并被纳入优先审评,用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者。该药物是中国首个在此类患者中疗效明确且安全性良好的IDH1抑制剂,上市后将填补该领域靶向治疗的空白。这也是基石药业第四个递交新药上市申请的创新药。

据了解,急性髓系白血病(AML)是成人中最常见的急性白血病,中国预计每年新发病例超过三万例。伴随着人口老龄化,中国AML发病率呈逐年上升趋势。艾伏尼布作为IDH1抑制剂,可促进AML细胞的分化,从而发挥抗肿瘤效应。

2018年,艾伏尼布在美国获FDA批准,用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者,这也是目前唯一一款获得美国FDA批准的针对携带IDH1易感突变的AML患者的靶向疗法。2019年,该药的适应症获美国FDA批准扩大到治疗新诊断的年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的AML成人患者。

此外,美国FDA先后授予艾伏尼布联合阿扎胞苷方案“突破性疗法”认定,用于治疗新诊断的年龄至少75岁或因其它合并症而无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的AML成人患者;以及艾伏尼布“突破性疗法”认定,用于治疗携带IDH1易感突变的复发难治性骨髓增生异常综合征的成人患者(MDS)。

基石药业2018年获得艾伏尼布中国的商业化授权,并展开了注册研究CS3010-101。去年,艾伏尼布被中国国家药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单(第三批)”,获得快速通道审评审批资格。同时,作为全球同类首创的口服IDH1抑制剂,艾伏尼布以其明确的临床优势,入选了2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》。

值得注意的是,虽然艾伏尼布尚未在国内获批商业化,但已提前在药品可及性维度取得重大突破。前不久艾伏尼布作为75种海外特药之一已经纳入北京普惠健康保险。本月初,艾伏尼布又作为25种国内药品之一纳入海南博鳌乐城全球特药险,这意味着有更多的患者可以从中获益,大大提升了药品的可支付性。