8月4日,基石药业(香港联交所代码:2616)合作伙伴全球制药公司施维雅宣布,艾伏尼布(ivosidenib)与化疗药物阿扎胞苷联合治疗先前未经治疗的IDH1突变急性髓系白血病 (AML) 成人患者的全球III期双盲安慰剂对照AGILE研究达到了无事件生存期(EFS)这一主要终点。这意味着,艾伏尼布是首个联合阿扎胞苷相比阿扎胞苷单药提高无事件生存期和总生存期的靶向疗法。

　　与阿扎胞苷联合安慰剂相比,艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗在EFS中取得了具有统计学意义的改善。此外,该试验达到了其所有关键的次要终点,包括完全缓解(CR)率、总生存期(OS)、CR和伴部分血液学恢复的完全缓解(CRh)率以及客观缓解率(ORR)。艾伏尼布联合阿扎胞苷的安全性与先前公布的数据一致。鉴于治疗组与对照组之间存在临床重要性差异,根据独立数据监测委员会(IDMC)的建议,该研究近期提前停止入组。

　　AGILE研究的详细数据将在未来的学术会议上进行公布。此研究结果也将与全球的医学界和监管机构进行分享和沟通。

　　2019年7月19日,基石药业宣布,全球注册III期试验AGILE在中国完成首例患者给药。截至目前,中国共有12家中心参与了AGILE研究。

　　AGILE研究中国主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示:“老年及不适合接受强化化疗的新诊断急性髓系白血病患者预后较差,临床急需新的有效的治疗选择。AGILE的阳性结果对于未接受治疗的IDH1突变急性髓系白血病患者意义重大,为改善这部分患者的预后带来新的希望。”

　　基石药业首席医学官杨建新博士表示:“我们高兴地看到,由于艾伏尼布取得了极其优异的疗效数据,IDMC建议该研究提前停止入组。AGILE研究的成功是AML领域一项重磅突破,在不符合强化化疗条件的新诊断IDH1突变AML患者中,艾伏尼布联合阿扎胞苷在主要终点EFS和所有关键次要终点均取得了具有统计学意义的改善。我们感谢所有参与AGILE研究的研究者、受试者及家属,同时我们计划与中国国家药品监督管理局(NMPA)展开沟通,尽早将这一创新疗法带给中国患者。“

　　艾伏尼布目前已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于单药治疗IDH1突变的复发或难治性AML成人患者,以及新诊断的年龄≥75岁或因合并症无法使用强化诱导化疗的IDH1突变AML成人患者。最近,美国FDA接受了艾伏尼布补充新药上市申请(sNDA),作为先前治疗过的IDH1突变胆管癌患者的潜在治疗方案,并获得了美国FDA的优先审评。

　　施维雅和基石药业继续就艾伏尼布在包括中国大陆、香港、台湾及澳门地区在内的大中华地区以及新加坡地区进行临床开发与商业化,根据授权许可协议开展独家合作。

　　目前,中国国家药品监督管理局已受理艾伏尼布的新药上市申请,用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者并纳入优先审评。