​9月22日临近,又一年 “国际慢粒日”即将到来。慢性髓性白血病,简称慢粒,是人类的第9号和22号染色体发生了基因突变而导致的,所以,每年的9月22日被定为国际慢粒日。曾经,慢粒是不治之症,如今,通过规范治疗和定期监测,慢粒已经可治、可控,可以说慢粒是“幸运”的白血病。对于慢粒患者来说,除了对基本本身要有了解以及定期做身体检查,还得按医嘱服药。

何广胜(江苏省人民医院-血液内科-主任医师)认为,自伊马替尼问世以来,慢粒患者的长期生存率几乎和常人无异。但是,漫长的治疗、用药产生的不良反应带来的不适,以及昂贵的治疗费用仍然让慢粒患者的心情无法轻松。同时可能出现的耐药性问题也令人心生恐惧。其实科学家们也一直在不断探索,希望可以发现关键机制,找到治疗靶点,根据靶点设计针对性的靶向药物,这样不但可解决慢粒耐药难题,甚至可以根治慢粒。

2019年11月22日,拥有我国自主知识产权的创新药——甲磺酸氟马替尼片((商品名:豪森昕福))获批注册上市,用于治疗费城染色体阳性的慢性髓性白血病(Ph+ CML)慢性期成人患者。甲磺酸氟马替尼为小分子蛋白酪氨酸激酶(PTK)抑制剂。通过抑制Bcr-Abl酪氨酸激酶活性,抑制费城染色体阳性的CML和部分急性淋巴细胞性白血病患者的瘤细胞增殖,诱导肿瘤细胞凋亡。

在国家食品药品监督管理局药品审评中心(CDE)公布的甲磺酸氟马替尼片审评报告中,充分肯定了氟马替尼相对于伊马替尼在疗效和安全性方面的的双优化特性,对慢粒的白血病细胞有更强的抑制作用,且具有很好的成本效益,是慢粒耐药患者的一种新选择,也为我国慢性髓性白血病(Ph+ CML)慢性期成人患者提供新的用药选择。

氟马替尼在伊马替尼分子结构基础上进行优化设计和修饰,独特机制赋予其强效、高选择性。相关研究结果表明,氟马替尼抑制野生型及常见突变作用更强,且对伊马替尼耐药的ABL激酶选择性优于常用TKI,“脱靶”现象更少。这就意味着甲磺酸氟马替尼是在疗效和安全性上“双向优化”的新型二代TKI,其获批上市将为医生及患者提供新的用药选择。