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造血干细胞移植治疗罕见病 |
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本报讯 （记者丁 玲 通讯员马一禾）提到造血干细胞移植，很多人会想到血液病，特别是白血病。其实这项技术，在遗传代谢罕见病、先天性免疫缺陷、恶性肿瘤等疾病的治疗中，都发挥着至关重要的作用。记者7月23日从河南省儿童医院（郑州儿童医院）获悉，一名患有遗传代谢罕见病——肾上腺脑白质营养不良的8岁男童，在河南省儿童医院的儿童专属移植舱内完成造血干细胞移植，获得新生。
半年前，家住安阳的8岁男童航航（化名）忽然近视了。父母带着他到当地医院眼科就诊，但航航的病情不但没有得到有效控制，反而急转直下。不到半年，航航的视力损伤严重且不断进展。一家人心急如焚，航航的妈妈决定带着航航到北京就医。
在首都医科大学附属北京儿童医院，航航的病得到了确诊，不是近视，而是一种罕见病——肾上腺脑白质营养不良。
肾上腺脑白质营养不良（ALD）是X染色体连锁隐性遗传病，主要累及肾上腺和脑白质，半数以上患者在儿童或青少年期发病，发病率低；临床症状表现多样，例如智力减退、行为异常、听力下降、构音及吞咽困难、肌张力增高、步态不稳等；病情发展迅速，若想从根本上遏制病变，需要进行造血干细胞移植。
“去河南省儿童医院吧，那里也是北京儿童医院郑州医院，有儿童专用的移植舱，我们也会定期过去坐诊查房。”首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心专家秦茂权了解他们的情况后，积极联系了河南省儿童医院血液肿瘤科主任刘炜，安排航航在郑州进行造血干细胞移植。
在河南省儿童医院，航航的姐姐与航航配对成功。清除掉航航自身的造血干细胞后，姐姐的造血干细胞被输进了航航体内。
“孩子已经顺利出舱，接下来还要在普通病房进行后续治疗，但是最艰难的一步已经迈出去，我们会陪着他，帮他渡过难关。”血液肿瘤科医务人员说。 |
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