2月4日是世界癌症日。提起癌症，前段时间，“120万元打一针，就能让癌细胞消失？”的抗癌“神药”引起不少人的关注。
    事实真是如此吗？河南省肿瘤医院药学部专家提醒，CAR-T疗法主要用于治疗血液系统的肿瘤，且不推荐初次诊断的淋巴瘤患者采用，目前对其他癌症的治疗效果还不太确定。
    CAR-T疗法能完全治愈癌症吗？
    据省肿瘤医院药学部主任张文周介绍，120万元一针的抗癌“神药”是中国首个获批的CAR-T药物——阿基仑赛注射液，前不久被批准上市，为广大癌症患者带来了希望。
    张文周说，CAR-T疗法的全称是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这是一个最近几年才被改良应用到临床的新型免疫细胞疗法。该疗法清除癌细胞的基本原理是利用患者自身分离的免疫细胞，并在其中加入嵌合抗体。这个抗体可以识别癌细胞，并激活T细胞来将其杀灭。值得注意的是，这是一种细胞疗法，而不是单纯的一种药物。
    张文周提醒，CAR-T疗法主要被用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成年患者（包括弥漫大B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤转化的弥漫大B细胞淋巴瘤），主要是治疗血液系统肿瘤，但不推荐初次诊断的淋巴瘤患者采用。世界上第一名接受CAR-T疗法的是一位当时仅有6岁的白血病女孩，截至2021年，她已被成功治愈9年。
    CAR-T疗法适用于所有癌症吗？
    省肿瘤医院药学部副主任药师杜娟说，世界上并不存在包治百病的万能药，尤其是癌症。国内多位肿瘤专家强调，CAR-T疗法并不是万能的，对于其他癌症的治疗效果还不太确定。
    “相比血液肿瘤，实体瘤的靶点表达不仅缺乏特异性，而且异质性高，肿瘤内血管系统紊乱，基质致密，T细胞难以到达浸润。另外，肿瘤微环境中存在多种免疫抑制细胞，即便有T细胞进入，其肿瘤杀伤能力也会受到明显影响。因此，CAR-T疗法在实体瘤的治疗上还存在一定的局限性，国内外的CAR-T产品均尚未获批实体瘤的适应证。”杜娟说。
    张文周提醒，虽然CAR-T疗法目前还存在相当的局限性，但其作为未来肿瘤治疗的新方向，以上的这些难题正在通过技术改进来克服。目前，在实体瘤领域的相关研究已经在争分夺秒进行中。从一款CAR-T产品用于晚期肝癌的Ⅰ期临床研究结果看，其治疗的安全性和有效性还是不错的，但最终能否获批实体瘤的适应证，还有待Ⅱ期、Ⅲ期临床研究数据的公布。
    “我们都非常期待CAR-T产品可以拿到在实体瘤使用的适应证，这样我们的实体瘤患者就有了除化疗、靶向治疗、PD-1/PD-L1单抗之外的另一种强大的武器。随着该技术的进一步完善，我们相信CAR-T疗法会在治疗癌症的道路上走得越来越好。”张文周说。
CAR-T疗法为啥这么贵？
    虽然CAR-T疗法对部分肿瘤效果明显，但因其价格居高不下——高达120多万元，备受社会各界关注。
    杜娟说，CAR-T疗法价格之所以这么高，是因为它不像大多数药物可以批量生产，需要先对患者进行评估筛选，然后将体内的T细胞采集出来，并通过基因工程技术在T细胞上嵌合要攻击的肿瘤细胞所表达的某种特异性抗原的受体并进行体外培养，最后将改造后的T细胞回输到患者体内，以达到专门识别并高效杀灭肿瘤细胞的目的。因此，CAR-T疗法属于高度个性化的药物，每个患者的CAR-T细胞都必须单独生产，患者首次使用该疗法治疗后，医院还需要对患者进行以年为单位的长期随访。可以说，药企的研发周期和研发成本是相当大的。目前来看，CAR-T疗法的高成本必然会导致高价格。
    CAR-T疗法的适应证为复发难治性大B细胞淋巴瘤，而这部分患者基数并不大，且60%~70%的大B细胞淋巴瘤患者是可以通过一线标准的化疗或靶向治疗实现治愈的，并不需要CAR-T治疗。因此，通过“以价换量”的模式降低价格的可行性并不大。
    CAR-T疗法未来会纳入医保或降价吗？
    2021年，国家医保药品目录准入谈判，阿基仑赛注射液只是通过了初步形式审查，并没有进入医保目录谈判环节。那未来会不会进入医保目录呢？
    杜娟说，目前，我国获批的CAR-T产品仅有两款，但后续已经有类似产品在跟进。目前，我国已是自2017年9月以来注册CAR-T临床试验最多的国家，单是2020年国内就已经有335个正在进行的CAR-T临床试验，在未来3年~5年后的CAR-T赛道上，很可能出现与目前PD-1单抗相似的激烈竞争格局。到那时，CAR-T疗法价格的下调是必然的。另外，从我国近几年肿瘤治疗领域靶向药、免疫治疗药物的研发情况来看，我们有理由相信，中国企业的科技创新能力一定能改进CAR-T疗法，并将生产成本降到全球最低。所以，随着产品数量的增多和研发生产成本的降低，CAR-T产品价格的下调将成为必然，到时侯进入医保目录也将水到渠成。
    目前，CAR-T疗法还无法通过医保报销，那么具有使用指征的患者除了自费途径外，还有什么途径可以用到这款产品呢？
    对此，省肿瘤医院药学部药师刘雪灵说，目前，多种CAR-T产品的临床研究正在进行中，参加适合自己的临床研究也不失为免费使用CAR-T疗法的选择。另外，一些商业保险逐渐可能会有把CAR-T产品纳入其中，患者可以仔细了解各种商业保险的报销范围及额度。
    “我们相信，随着各生产企业CAR-T疗法的完善，生产成本的降低以及国家政策的支持，该疗法未来的费用有望像PD-1/PD-L1单抗一样从‘金价’走向‘白菜价’甚至‘白菜帮子价’，让更多有需要的患者能够负担得起这些疗效好、安全性高的药物，使得更多的老百姓能用得起药，看得起病。”张文周说。