基因编辑技术为医学带来无限可能

   从1953年发现DNA（脱氧核糖核酸）的结构，到21世纪初各国共同完成的人类基因组计划，再到如今火热的精准治疗概念以及众多的基因编辑技术，生物技术正在飞速发展，从基础的理论研究到如今的与人类的健康息息相关。
    基因编辑技术能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等，从而达到人们预期的目的。在过去几年里，基因编辑始终占据着媒体头条。基因编辑技术之所以被人们寄予厚望，最主要的就是在治疗遗传病方面有着巨大的发展前景。专家预测，这种基因编辑技术将改变地球，改变我们生活的社会，甚至周围的生物。与其他用于基因工程的工具相比，CRISPR（基因编辑技术，也被称为CRISPR-Cas9）更精确、廉价、易于使用，而且功能非常强大。
    CRISPR是在20世纪90年代初被发现的，并在7年后首次用于生化实验，此后迅速成为人类生物学、农业和微生物学等领域研究人员中最流行的基因编辑工具。CRISPR是细菌的遗传信息中一串具有独特特征的DNA，是细菌用来保护自己免受病毒攻击的防御系统。它也同时存在于古生物界（单细胞微生物）中的生物体中。首字母缩写词CRISPR代表Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats（规律成簇的间隔短回文重复）。实际上，它就是一系列重复的DNA序列，并且这些DNA之间存在“spacers（间隔）”。简而言之，细菌利用这些基因序列来“记住”攻击它们的病毒的特征。细菌会将病毒的DNA整合到自己的基因组之中。这种病毒DNA最终就成为CRISPR序列中的“spacers”。那些总是位于CRISPR附近的基因，被称为Cas（CRISPR相关）基因。这些基因一旦被激活，就会产生特殊的蛋白质。这些Cas酶能够充当切割DNA的“分子剪刀”，从而对病毒的遗传信息进行破坏，以防止同种病毒的再次攻击。
    每个行业都可以利用CRISPR。它可以为人类疾病创造新的药物，帮助农民种植抗病作物，创造新的动物、植物物种，甚至让灭绝的物种起死回生。在医药健康领域，CRISPR提供了治疗患者的新方法。例如，对单基因疾病——由单一基因突变引起的疾病，可以进行CRISPR试验。这些疾病的性质为治疗提供了确切的目标——单个基因的突变。基于血液的单基因疾病（如β-地中海贫血或镰状细胞）是CRISPR治疗的理想对象。这些疾病能够在体外进行治疗（称为离体治疗），即患者的血细胞可以被取出，用CRISPR技术治疗后，再放回体内。
    目前，国际上已有报道CRISPR技术在X染色体连锁的慢性肉芽肿病、视网膜疾病、艾滋病、帕金森病、血液病等疾病治疗方面都有所进展。同时，新的基因编辑技术不断出现，发展迅猛。
    但是，要注意的是，目前的基因编辑技术还有着一些问题亟待解决，例如脱靶效应、人体的自身免疫等问题，以及无法忽略的伦理问题。同时，鉴于改变人类基因组的永久性，科学家们对于CRISPR的态度是谨慎的，一些科学家甚至提出应该暂停CRISPR试验，直到我们获得更多有关该技术对人类潜在影响的信息。
    不过，可以确定的是，基因编辑技术可以使未来充满无限可能。 （河南理工大学 荆征宇）