接受治疗的患儿自幼确诊重型血友病A，常年采用传统重组凝血因子Ⅷ进行出血预防。原有治疗方案每周需静脉输注2次~3次，全年穿刺次数超百次。频繁注射不仅给孩子带来了持续的身体不适，也让孩子时刻担心出血、频繁往返医院，很难正常参与校园学习与日常活动，性格日渐敏感内向。对比传统凝血因子制剂，长效重组凝血因子Ⅷ输注频次可减少50%~71%，还能稳定维持体内凝血因子谷值在3%以上，显著降低自发性出血概率，更少的注射次数、稳定持久的凝血保护，更适配青少年生长发育阶段。

血友病属于罕见疑难血液病，治疗精细化要求高，需长期规范管理。本次长效重组凝血因子Ⅷ在省内儿童群体中的首次规范使用，补齐了河南省儿童血友病A长效治疗的用药缺口，进一步完善了区域罕见病分层诊疗体系。