据河南省医学科学院眼科研究所所长雷博介绍，其中一种药物主要治疗X连锁视网膜劈裂症(XLRS)。XLRS是男性青少年黄斑变性的主要原因之一。该病是RS1基因变异引起的X连锁隐性遗传病，基因变异经女性携带者传给男性后代，随病程延长病变可从视网膜内层发展至外层的视细胞，导致不可逆的视力损伤。因此，该病的早期诊治非常重要，但目前对XLRS无有效的治疗方法。本次临床试验的药物应用腺相关病毒(AAV)作为载体，将正常RS1基因靶向递送到视网膜细胞，增加正常RS1蛋白的含量，达到保护视网膜结构和功能的目的。

另一种药物主要针对PDE6B基因变异相关常染色体隐性视网膜色素变性。PDE6B基因变异是常染色体隐性遗传视网膜色素变性的主要原因之一。该基因突变导致视网膜视细胞出现光传导障碍，随后出现大量视细胞死亡，引起不可逆的视力损伤。因此，该病的早期诊治也非常重要，目前对这种疾病无有效的治疗方法。此次临床试验的药物应用腺相关病毒作为载体，将正常PDE6B基因靶向递送到视网膜细胞，增加正常PDE6B蛋白的含量，达到保护视网膜结构和功能的目的。