​日前,港股创新药企基石药业(02616.HK)同类首创药物普吉华®(普拉替尼胶囊,Pralsetinib)全球I/II期ARROW临床研究的更新数据,在世界顶级医学期刊《Nature Medicine》上重磅发表,引发了业界对普吉华®泛瘤种疗法潜力的关注。

普吉华®是中国首个高选择性RET抑制剂,其非小细胞肺癌(NSCLC)和甲状腺癌(TC)两大适应症已在中国和美国获批上市。此次发表的数据涉及NSCLC和TC领域以外的十数个瘤种,数据证明了普吉华®在RET融合阳性的多种实体瘤中均具有良好的治疗效果,为普吉华®应用于泛瘤种提供了初步数据支持,其诊疗价值和商业潜力进一步凸显。

泛瘤种疗效数据国际顶级期刊发表

凸显普吉华®广泛治疗价值

《Nature Medicine》此次发表的泛瘤种研究的疗效数据,共涉及分别确诊为胰腺癌、胆管癌、神经内分泌癌、肉瘤、结直肠癌、小细胞肺癌、汗腺癌、唾液腺导管癌、胃癌、卵巢癌等的23例疗效可评估患者。研究结果显示,无论肿瘤类型如何,普吉华®均显示出强大而持久的抗肿瘤活性,临床研究的主要终点总缓解率达到 57%;在中位随访时间26.7个月时,患者临床获益率达70%,疾病控制率达83%,中位缓解持续时间为 11.7 个月。根据RECIST 1.1标准进行基线后肿瘤评估,91%的患者靶病灶缩小。

普吉华®已在NSCLC和TC治疗领域充分展示了确切的临床优势,并被纳入国内外多项权威诊疗指南,包括《CSCO NSCLC诊疗指南(2021)》、美国《NCCN非小细胞肺癌临床实践指南2022》、《中国肿瘤整合诊治指南(CACA)—甲状腺癌》等。结合此次公布的泛瘤种研究数据,普吉华®的治疗潜力已拓展至十数个存在RET融合阳性的瘤种,有望带给患者全新的治疗机会。

泛瘤种RET抑制剂市场潜力激发

加速患者人群和瘤种覆盖

根据研究资料,RET基因发生点突变和融合突变会引发多种肿瘤,包括NSCLC、乳头状TC和包括结直肠癌、卵巢癌、胰腺癌、胸膜间皮瘤、胃癌、胆管癌在内的多种实体瘤。另据估算,到2025年,全国每年新诊断的各类RET基因变异的肿瘤患者预计将达到7万人,其市场规模将进一步扩大。

(普吉华®可覆盖潜在适应症与患者数量)

普吉华®作为强效高选择性的RET抑制剂,已被中国国家药品监督管理局批准两大适应症,用于治疗既往接受过含铂化疗的RET融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者,和用于治疗晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌(MTC)及RET融合阳性TC患者。目前,普吉华®正在通过篮式试验进行其他实体瘤的适应症拓展,即按照肿瘤的驱动基因“不限癌种“来选择患者治疗,这也意味着该药物正在加速患者人群和瘤种覆盖。

实际上,作为国内首个高选择性RET抑制剂,普吉华®自获批上市以来就表现出强劲的市场潜力。据了解,普吉华®自上市一年以来已成功惠及数千名患者,在中国大陆上市后一个月内便已覆盖约70个城市的80家DTP药房。目前,普吉华®已被纳入60多项主要商业及政府保险计划。财报数据显示,2021年,普吉华®和另一款精准治疗药物泰吉华®共同实现了超过1.6亿元的销售额。

除了此次公布数据的普吉华®,基石药业其他三款药物也均在拓展适应症。其中,泰吉华®适应症除胃肠道间质瘤外,其用于晚期系统性肥大细胞增多症的适应症已在美国获批,治疗非晚期系统性肥大细胞增多症的注册性研究已经取得成功;择捷美®已完成III期和IV期NSCLC患者全覆盖,其包括淋巴瘤、胃癌和食管鳞癌在内的多项注册研究也均取得里程碑进展;拓舒沃®除已经获批复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)外,该产品包括新诊断的IDH1突变AML成人患者的一线疗法,以及用于IDH1突变经治的局部晚期或转移性胆管癌患者等多项适应症正在积极探索中。

作为港股18A上市公司中佼佼者,基石药业已经收获了4款创新药的9项新药上市申请的批准。通过已上市品种的多适应症拓展,尤其是“不限癌种”的应用拓展,基石药业的步伐将迅速延伸覆盖胰腺癌、胆管癌等广泛的适应症领域,进一步夯实管线布局,实现产品商业价值的最大化。